Лечение некоторых заболеваний обходится очень дорого, поэтому по карману далеко не всем больным. Для приобретения лекарства могут потребоваться десятки тысяч долларов, причем за такую сумму иногда можно купить лишь разовую дозу препарата. Поскольку большинство препаратов предполагает регулярное, а не курсовое использование, общая сумма лечения достигает заоблачных высот.
Luxturna
Инновационный препарат, который позволяет лечить наследственную слепоту, – только в США ею страдает примерно 2000 человек. В основу действия лекарства заложен метод генотерапии, то есть изменения при его приеме происходят на генетическом уровне. Разработала препарат компания Spark Therapeutics.
За один флакон Luxturna придется отдать 850000$. Изначально планировалась продавать лекарство за миллион долларов, но благодаря протесту страховых компаний эта сумма сократилась на 15%, хотя для многих так и осталась фантастической.
Glybera
Производителем этого лекарства является голландская фармацевтическая компания UniQure. Медикамент является геннотерапевтическим и применяется в лечении дефицита липопротеиновой липазы, приводящей к болезненной отечности поджелудочной железы. Пока известен только один человек, прошедший полный терапевтический курс.
Примечательно, что продается Glybera только в Европе. В США этот медикамент не одобрили. В любом случае спрос на лекарство практически нулевой, поскольку даже разовую его дозу могут позволить себе единицы, хотя во всем мире такое заболевание диагностировано почти у миллиона человек, в том числе у 1200 европейцев.
Стоимость одной только ампулы Glybera составляет 60000$.
Soliris
Медикамент производит американская компания Alexion Pharmaceuticals. Лекарство основано на экулизумабе, являющемся имуннодепрессивным средством. Назначают его при пароксизмальной ночной гемоглобинурии и атипичном гемолитико-уремичном синдроме. Без лечения пациент проживет не более 10 лет.
Солирис для годового терапевтического курса обходится в 440000$. За одну упаковку лекарства придется отдать 7400$.
Naglazyme
Данный препарат производит компания BioMarin Europe (Великобритания), применяется он при мукополисахаридозе 4-го типа. Это заболевание называют также синдромом Марото-Лами.
Выпускается препарат в форме раствора для внутривенного введения. Лекарство корректирует расстройства метаболизма. Без этой коррекции человек быстро станет инвалидом. Заболевание встречается редко, но и среди немногочисленных больных такое лекарство могут позволить себе единицы.
Упаковка Naglazyme обойдется примерно в 4300$. На годовое лечение потребуется 485000$.
Elaprase
Препарат является ферментозаместительным и выпускается в форме раствора для внутривенного введения. Лекарство основано на идурсульфазе. Для получения этого фермента используется линия человеческих клеток и ДНК-технология. Производитель лекарства – Baxter Oncology (США).
Применяют препарат в лечении синдрома Хантера, называемого также мукополисахаридозом 2-го типа. При таком заболевании физическое развитие человека неполноценно, а функции мозга заторможены.
Флакон Elaprase в 2 мл обходится в 4250$. На годовое лечение потребуется 375000$.
Folotyn
Этот препарат является химиотерапевтическим и используется в лечении онкологического заболевания T-клеточной лимфомы. Производится он во Франции компанией Orphan Europe.
T-клеточная лимфома протекает агрессивно и часто поражает лимфоузлы. Folotyn помогает в тех случаях, когда другие лекарства оказались бессильны. К сожалению, позволить его себе могут не все пациенты.
Стоимость одной ампулы препарата составляет 3000$. Терапевтический курс занимает 1,5 месяца – за этот период придется потратить 320000$.
Cinryze
Препарат считается ингибитором комплемента C1-эстеразы – антропогенной формы белка. Назначают такое лекарство пациентам с наследственной ангиоэдемой (ангионевротический отек), чтобы предупредить отеки, которые могут возникать непредсказуемо в любое время. Производит медикамент компания ViroPharma Inc. (США).
Стоимость одной упаковки лекарства составляет 2200$. Годовой курс лечения обходится в 350000$
Arcalyst
Препарат производится американской компанией Pharmaceuticals. Используется он для симптоматического лечения синдрома Макла-Уэльса (холодовой аутовоспалительный синдром), являющегося редким генетическим состоянием. Такое заболевание диагностировано примерно у 2000 человек на всей планете.
Принимать препарат надо регулярно. На лечение за год потребуется 250000$.
Myozyme
Препарат производится компанией Genzyme Europe (Нидерланды). Его применяют у пациентов с болезнью Помпе. В этом случае наблюдается дефицит α-глюкозидазы, из-за которого разрушается мускулатура, сердце увеличивается в размерах, начинаются проблемы с дыханием. Обычно это заболевание поражает детей.
Стоимость упаковки лекарства составляет около 1130$. На годовой терапевтический курс придется потратить 100000$.
Церезим
Еще один препарат компании Genzyme. Его применяют при болезни Гоше, характеризующейся жировыми скоплениями в различных органах, в том числе костном и головном мозге. Все это приводит к ряду нарушений, а провоцируется отсутствием особого фермента, нехватку которого и восполняет Церизим. В мире от этого заболевания страдает более 5000 человек.
Цены на одну упаковку препарата начинаются от 1050$. На годовой курс лечения потребуется порядка 200000$.
Все перечисленные в статье препараты используются для лечения редких заболеваний – покупают их не часто, поэтому и продают не везде, а стоимость значительно завышают. Другая причина невероятно высоких цен – используемые технологии: за каждым лекарством стоят научные разработки, инновации и опыты, на которые было потрачено много времени и средств.
